Tenemos 3 medicamentos que competirán por la aprobación de la FDA próximamente: belimumab para la nefritis lúpica, voclosporina para la nefritis lúpica y anifrolumab para el lupus eritematoso sistémico (LES). Los tres tuvieron éxito en los estudios de investigación finales (llamados ensayos clínicos de fase 3). En lenguaje médico, se dice que "cumplieron con sus criterios de valoración principales".
Aunque alcanzar los criterios de valoración principales en los ensayos clínicos de fase III nunca garantiza la aprobación de la FDA (muchos no lo hacen), estos funcionaron tan bien que probablemente serán las próximas 3 terapias aprobadas por la FDA. A todos les fue muy bien, además de tener excelentes perfiles de seguridad (efectos secundarios bajos por la cantidad de beneficios que proporcionaron).
¿Por qué es esto tan bueno? En marzo de 2011, Benlysta (belimumab) fue el primer medicamento para el lupus aprobado por la FDA. Sin embargo, la aprobación de Benlysta mostró a las compañías farmacéuticas que valía la pena su tiempo, esfuerzo y dinero para investigar activamente el lupus con más profundidad y que se podía demostrar que los medicamentos son útiles para tratar el LES. Y ahora ... ¿posiblemente tenemos 2 nuevos medicamentos a la vuelta de la esquina (voclosporina y anifrolumab)? Sí, es hora de regocijarse, tener esperanza y orar para que la FDA considere que los resultados de la investigación son tan buenos como parecen.
Sin embargo, esta publicación trata sobre Belimumab.
Hace unos días, el New England Journal of Medicine publicó los resultados positivos de su estudio de investigación llamado BLISS-LN. Esto significa "BeLImumab en Sujetos con LupuS con estudio de Nefritis Lúpica". (Bliss significa alegría o dicha en inglés). Demostró que Belimumab es eficaz para la nefritis lúpica.
Ahora sobre el estudio, brevemente.
Tenían 224 pacientes en el grupo de placebo y 224 pacientes con belimumab. Sin embargo, no fue realmente un placebo. El "grupo de placebo" estaba recibiendo atención estándar (esteroides más ciclofosfamida o CellCept, micofenolato). Aquellos que recibieron belimumab tuvieron su belimumab además del "estándar de atención".
Tuvo algunos resultados impresionantes después de 104 semanas:
El 30% del grupo de belimumab tuvo una respuesta completa a la terapia, mientras que el 20% del grupo de placebo lo hizo. Eso es 50% mayor en el grupo de belimumab en comparación con el tratamiento estándar más el grupo de placebo. Esto es impresionante. ¡El "grupo placebo" es como se vienen tratando actualmente a los pacientes con nefritis lúpica! Imagine obtener una tasa de respuesta un 50% más alta al agregar otro medicamento.
Hubo efectos adversos graves en ambos grupos, 30% en el "grupo placebo" y 26% en el que recibió belimumab. Si pensamos en lo terribles que se ven esas cifras, pensemos que sin estos tratamientos, prácticamente el 100% de los eventos adversos graves se habrían producido debido a la nefritis lúpica que provocó insuficiencia renal, diálisis, trasplantes de riñón y muertes. (los beneficios de los medicamentos superan con creces sus posibles efectos secundarios en comparación con esto).
Por cierto, hubo otros resultados positivos impresionantes en el estudio.
Sorprendentemente, solo hubo 3 muertes (2 con placebo, 1 con belimumab), solo un paciente presentó insuficiencia renal completa (un paciente con placebo). Impresionante cuando te das cuenta de lo horrible que hubiera sido la alternativa sin tratamiento.
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