Por primera vez, los investigadores han utilizado células del sistema inmunológico modificadas genéticamente para enviar el lupus severo de una mujer a la remisión. El tratamiento, llamado terapia de células CAR T, ya está aprobado en los Estados Unidos para combatir ciertos casos de cáncer de la sangre. Implica extraer las células T del propio sistema inmunológico del paciente, alterarlas genéticamente para atacar el cáncer y luego en forma de infusión regresar de nuevo al paciente.
Aquí, los investigadores probaron la terapia celular en una mujer de 20 años con lupus eritematoso sistémico severo (LES), una enfermedad autoinmune que puede causar daño a órganos en todo el cuerpo y encontraron que el enfoque rápidamente envió su enfermedad a remisión, sin efectos significativos. efectos secundarios en seis semanas.
La mujer es la primera paciente con lupus en el mundo en ser tratada con células CAR T, dijo el investigador Dr. Georg Schett de la Universidad Friedrich-Alexander de Erlangen-Nuremberg en Alemania, lo que significa que hay muchas más investigaciones por delante antes de que la terapia esté ampliamente disponible. Pero según este informe inicial, es una vía prometedora para estudiar.
"Aunque este es un informe del caso, el tratamiento tiene sentido teórico", dijo el Dr. Donald Thomas, reumatólogo de Arthritis and Pain Associates del condado de PG en Greenbelt, Maryland, y autor de "The Lupus Encyclopedia". Con una respuesta rápida, completa y segura, esta terapia debe probarse en otros pacientes con enfermedad grave ", dijo Thomas. En este punto, señaló Schett, el paciente en este informe está "completamente sano"y no ha necesitado tratamiento para el lupus durante más de cuatro meses. Dijo que su equipo ahora está tratando a otros dos pacientes con lupus con células CAR T.
Los investigadores detallaron los nuevos hallazgos en la edición del 5 de agosto de la revista New England Journal of Medicine. Para realizar la terapia de células CAR T, los médicos toman una muestra de las células T de un paciente, elementos clave para determinar la respuesta inmunitaria del cuerpo. Luego, esas células se modifican genéticamente en el laboratorio para armarlas con receptores de antígenos quiméricos, o CAR, que permiten que las células T reconozcan ciertos marcadores o antígenos en la superficie de células específicas que no son buenas, como las células cancerosas. Una vez que las células T recién armadas se vuelven a infundir en el paciente, pueden lanzar un ataque dirigido a las células enemigas.
En el lupus, el enemigo no es un tumor, sino el propio sistema inmunológico del cuerpo: crea erróneamente "autoanticuerpos" que atacan los tejidos del cuerpo. La forma más común de lupus es el LES, que puede dañar una variedad de órganos. En este caso, la joven de 20 años tenía artritis, daño renal e inflamación de los pulmones y el corazón. Ninguno de los medicamentos estándar para el LES le había funcionado, por lo que Schett y su equipo recurrieron a las células CAR T. Armaron las células T del paciente para que reconocieran una proteína de las células B (CD19), que son otro componente del sistema inmunológico. Normalmente, esas células generan anticuerpos para ayudar a combatir las infecciones; pero en el LES, las células B disfuncionales producen autoanticuerpos.
Ciertos medicamentos para el lupus existentes funcionan agotando las células B, pero no habían ayudado a esta paciente. Sin embargo, el equipo de Schett descubrió que, dentro de los 44 días posteriores a la recepción de las células CAR T, los autoanticuerpos de la paciente desaparecieron y su enfermedad entró en remisión. los resultados son "muy estimulantes", según los Dres. Jean Lin y Rosalind Ramsey-Goldman, ambos reumatólogos de la Northwestern University Medicine en Chicago.
Entre las principales preguntas restantes, dijeron, se encuentra si esta podría ser una "terapia definitiva / curativa" o si debería repetirse. Y si la terapia avanza, dijeron Lin y Ramsey-Goldman, será "crítica" para saber cómo elegir a los pacientes con más probabilidades de que les vaya bien. La terapia de células CAR T cuesta más de $ 200,000 en EEUU por la infusión, anotaron, sin contar el costo de la hospitalización. Thomas dijo que con las terapias existentes, la mayoría de los pacientes con LES no pueden lograr y mantener la remisión, por lo que la necesidad de nuevos enfoques es grande . Un desafío central, explicó, es que la enfermedad es "heterogénea", lo que significa que sus características son diversas. "Una clave para un mejor tratamiento para nuestros pacientes con LES", dijo Thomas, "sería encontrar una anomalía del sistema inmunológico que sea universal en ellos, y luego dirigir un tratamiento seguro y eficaz a esa anomalía compartida ”. Queda por ver si las células CAR T podrían ser una terapia ampliamente eficaz.
Fuente: WebMD
Traducción: Lupus Perú
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