La Comisión Europea aprobó el uso de Benlysta intravenoso (belimumab) como complemento de la terapia estándar para niños de 5 años en adelante con lupus eritematoso sistémico (LES) y alta actividad de la enfermedad.
"Esta aprobación significa que, por primera vez en Europa, estos niños pueden ser tratados con una terapia biológica específicamente desarrollada y aprobada para su enfermedad", Hal Barron, MD, director científico y presidente de I + D en GlaxoSmithKline (GSK), que comercializa la terapia, dijo en un comunicado de prensa.
Se estima que hasta 6,000 niños, de 5 a 17 años, en la Unión Europea tienen LES. "Los niños con lupus suelen tener una enfermedad más grave y un daño orgánico más temprano que los adultos, pero hasta ahora sus opciones de tratamiento han sido limitadas", agregó Barron.
Alain Cornet, secretario general de Lupus Europe, una organización benéfica que apoya a las personas con lupus, calificó la decisión como "una gran noticia para la comunidad de lupus en Europa y particularmente para los jóvenes afectados y sus familias".
La aprobación sigue a una opinión positiva reciente del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP), un brazo de la Agencia Europea de Medicamentos.
El LES se caracteriza por las células B inmunes que producen de manera errónea autoanticuerpos que atacan las propias proteínas y ADN del cuerpo.
Benlysta es un anticuerpo monoclonal que actúa bloqueando la actividad del estimulador de linfocitos B (BLyS), una proteína involucrada en la diferenciación de células B y en la producción de autoanticuerpos relacionados con el lupus. Al dirigirse a BLyS, Benlysta reduce el número de células B disfuncionales y suprime la diferenciación de células B en células productoras de anticuerpos.
La formulación intravenosa (en la vena) de Benlysta se aprobó inicialmente como una terapia complementaria para pacientes adultos con LES con enfermedad activa y autoanticuerpos positivos tanto en la UE. y los EE. UU. en 2011. Una formulación autoadministrada, subcutánea, debajo de la piel, ha estado disponible para pacientes adultos en la UE y los EE. UU. desde 2017. Japón aprobó ambas formulaciones en el mismo año.
Esta extensión de Benlysta intravenoso a niños con LES activo y autoanticuerpo positivo en Europa sigue extensiones idénticas recientes en los EE. UU. Y Japón, todo basado en los resultados del ensayo PLUTO Fase 2 (NCT01649765)
Este estudio multicéntrico, doble ciego evaluó la seguridad, la farmacocinética y la efectividad de agregar Benlysta a la terapia estándar en 93 niños con LES activo, 13 entre las edades de 5 y 11 y 80 que tenían entre 12 y 17 años. (La farmacocinética se refiere a cómo el cuerpo absorbe, distribuye, metaboliza y elimina un compuesto).
Los participantes fueron asignados aleatoriamente a Benlysta intravenoso (10 mg / kg) o a un placebo, ambos administrados con terapia estándar.
Los resultados después de un año de tratamiento mostraron que la proporción de niños que lograron una reducción clínicamente significativa en la actividad de la enfermedad, evaluada por el índice de respuesta SLE, fue significativamente mayor con Benlysta (52.8%) que con un placebo (43.6%).
Los niños tratados con Benlysta también tenían un 62% menos de probabilidades de tener brotes graves de la enfermedad y permanecieron libres de tales ataques durante períodos más largos (mediana de casi 160 días) en comparación con los que recibieron un placebo (82 días).
La seguridad y la farmacocinética de Benlysta fueron consistentes con las reportadas en adultos con LES. Menos niños en Benlysta, en comparación con el placebo, tuvieron más de un evento adverso (79.2% vs. 82.5%) o un evento adverso grave (17% vs. 35%).
Fuente: Lupusnewstoday
Traducción: Lupus Perú Oficial
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